Identificación de metas, objetivos, hipótesis y variables para un estudio clínico

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Por John Pezzullo

Los objetivos o metas de un estudio son declaraciones generales cortas (a menudo una sola declaración) del propósito general del ensayo. Por ejemplo, el objetivo de un estudio puede ser “evaluar la seguridad y eficacia del medicamento XYZ en pacientes con hiperlipidemia moderada”.

Los objetivos son mucho más específicos que las metas. Los objetivos suelen referirse al efecto del producto sobre variables específicas de seguridad y eficacia, en momentos específicos, en grupos específicos de sujetos. Un estudio de eficacia puede tener muchos objetivos de eficacia individuales, así como uno o dos objetivos de seguridad; un estudio de seguridad puede o no tener objetivos de eficacia.

Usted debe identificar uno o dos objetivos primarios – aquellos que están más directamente relacionados con el objetivo del estudio y determinar si el producto pasa o falla en el estudio. Luego se pueden identificar hasta varias docenas de objetivos secundarios, que pueden involucrar diferentes variables o las mismas variables en diferentes momentos o en diferentes subconjuntos de la población del estudio.

También puede enumerar una serie de objetivos exploratorios, que son menos importantes, pero aún así interesantes. Por último, se enumeran uno o más objetivos de seguridad (si se trata de un estudio de eficacia) o algunos objetivos de eficacia (si se trata de un estudio de seguridad).

Un conjunto típico de objetivos primarios, secundarios, exploratorios y de seguridad (este ejemplo muestra uno de cada tipo) para un estudio de eficacia podría verse así:

  • Objetivo primario de eficacia: Comparar el efecto del fármaco XYZ, en relación con el placebo, sobre los cambios en el colesterol total sérico desde el inicio hasta la semana 12, en pacientes con hiperlipidemia moderada.
  • Objetivo secundario de eficacia: Comparar el efecto del fármaco XYZ, en relación con el placebo, sobre los cambios en el colesterol total sérico y los triglicéridos séricos desde el inicio hasta las semanas 4 y 8, en pacientes con hiperlipidemia moderada.
  • Objetivo exploratorio de eficacia: Comparar el efecto del fármaco XYZ, en relación con el placebo, sobre los cambios en los lípidos séricos desde el inicio hasta las semanas 4, 8 y 12, en subgrupos masculinos y femeninos de pacientes con hiperlipidemia moderada.
  • Objetivo de seguridad: Evaluar la seguridad del fármaco XYZ, en relación con el placebo, en cuanto a la aparición de eventos adversos, cambios en los signos vitales (presión arterial y frecuencia cardíaca) y resultados de laboratorio de seguridad (química, hematología, etc.), en pacientes con hiperlipidemia moderada.

Las hipótesis suelen corresponder a los objetivos, pero están redactadas de manera que se relacionan directamente con las pruebas estadísticas que se van a realizar. Así que el objetivo primario anterior puede corresponder a la siguiente hipótesis: “La reducción media de 12 semanas en el colesterol total será mayor en el grupo XYZ que en el grupo placebo”.

Alternativamente, la hipótesis puede expresarse en una notación matemática más formal y como un par nulo y alternativo:

Identificar las variables a recolectar en su estudio debe ser sencillo después de haber enumerado todos los objetivos. Generalmente, usted debe planear en la recolección de algunos o todos los siguientes tipos de datos:

  • Información demográfica básica (como fecha de nacimiento, sexo, raza y origen étnico)
  • Información sobre la participación del sujeto en el estudio (por ejemplo, fecha de inscripción, si el sujeto cumplió con cada criterio de inclusión y exclusión, fecha de cada visita, medidas de cumplimiento y estado final (completado, retirado, perdido en el seguimiento, etc.).
  • Mediciones básicas de línea de base (altura, peso, signos vitales, pruebas de seguridad de laboratorio, etc.)
  • Sujeto e historial médico familiar, incluyendo enfermedades, hospitalizaciones, tabaquismo y uso de otras sustancias, y medicamentos actuales y pasados.
  • Resultados de laboratorio y otras pruebas (ECG, radiografías, etc.) relacionados con los objetivos del estudio.
  • Respuestas a cuestionarios y otras evaluaciones subjetivas
  • Ocurrencia de eventos adversos

Parte de esta información debe registrarse sólo una vez (como la fecha de nacimiento, el sexo y los antecedentes familiares); otra información (como los signos vitales, las dosis y los resultados de las pruebas) puede obtenerse en visitas programadas o no programadas, y algunas pueden registrarse sólo en momentos impredecibles, si es que se producen (como eventos adversos).

Para estudios muy sencillos, es posible que pueda registrar todos sus datos en una sola hoja (aunque grande) de papel reglado, con una fila para cada tema y una columna para cada variable. Pero en los estudios clínicos formales, es necesario diseñar un Formulario de Informe de Caso (CRF). Un CRF es a menudo un folleto o carpeta con una página para los datos de una sola vez y un conjunto de páginas idénticas para cada tipo de datos recurrentes.

Muchas excelentes plantillas de CRF se pueden descargar de la web (o simplemente introducir “plantillas de CRF” en su navegador).

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